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• Gesundheit/Pflege

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene erbliche Erkrankung, die tödlich verläuft und weltweit etwa fünf bis zehn von 100.000 Menschen betrifft. Sie beginnt meist zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr, schreitet unaufhaltsam fort und führt zu motorischen und kognitiven Beeinträchtigungen. Betroffene verlieren nach und nach die Kontrolle über Körperfunktionen, Sprache und kognitive Fähigkeiten. Eine vollständige Heilung ist bislang nicht absehbar. Die Belastung für Familien und Pflegende ist enorm, denn die Krankheit kann sich über einen langen Zeitraum erstrecken und führt nach 15 bis 20 Jahren zum Tod. Die Ursache ist eindeutig identifiziert: Eine Mutation im Huntingtin-Gen führt zur Bildung eines krankhaft veränderten/mutierten Huntingtin-Proteins (mtHTT), das toxische Wirkungen auf Zellen im zentralen Nervensystem und in peripheren Organen ausübt und sich im Gewebe ausbreiten kann.

HD Immune wurde 2023 in Wien von den Biowissenschaftlern Stefan Bartl und Lionel Wightman gegründet, die bereits in früheren Projekten therapeutische Ansätze gegen das mutierte Huntingtin-Protein erarbeitet haben. Ihre Vision: eine Antikörpertherapie, die an die Wurzel des Problems geht, das krank machende Protein identifiziert und es im gesamten Körper reduziert.

Therapeutisch gegen das toxische Protein: HD Immune verfolgt einen neuartigen, immunologischen Therapieansatz: Ein monoklonaler Antikörper, C6-17, bindet an das mutierte, außerhalb von Zellen befindliche (extrazelluläre) Huntingtin-Protein und macht es für das Immunsystem sichtbar. So wird das krankhafte Protein über natürliche Abbauprozesse entfernt. Dieser Mechanismus – bekannt aus anderen Antikörpertherapien – wird hier erstmals gezielt gegen das mutierte Huntingtin-Protein eingesetzt und wirkt systemisch: Der Antikörper erreicht nicht nur das zentrale Nervensystem, sondern auch Leber, Lunge und andere betroffene Organe. Präklinische Studien in HD-Tiermodellen zeigten sowohl eine signifikante Reduktion des mutierten Huntingtin-Proteins und von Huntingtin-Proteinaggregaten in Gehirn und Organen als auch eine messbare Verbesserung der motorischen Fähigkeiten der behandelten Tiere. Die Behandlung ist als monatliche Injektion vorgesehen. Ziel ist es, die krankhafte Wirkung und die Ausbreitung des mutierten Huntingtin-Proteins im Körper zu verringern und dadurch das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.

Kooperationen und klinische Entwicklung: Derzeit arbeitet HD Immune gemeinsam mit dem akademischen Partner, dem Institut für Molekulare Biotechnologie der Universität für Bodenkultur Wien, an der Entwicklung eines therapeutisch einsetzbaren humanisierten C6-17-Antikörpers. In präklinischen Studien konnten bereits vielversprechende Ergebnisse mit dem monoklonalen C6-17-Antikörper erzielt werden, unter anderem im YAC128-Mausmodell, einem wissenschaftlich etablierten Tiermodell für die Huntington-Krankheit. Das geistige Eigentum wurde durch Patente gesichert. Ziel ist es, bis 2027 ein klinisch getestetes Wirkstoffkandidaten-Profil zu erreichen und eine klinische Phase-I-Studie zu starten. Neben den laufenden Entwicklungsarbeiten strebt HD Immune auch internationale wissenschaftliche Kooperationen an – mit führenden Labors im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen.

Zitat von Stefan Bartl (CEO): „Die Betreuung durch die aws war hilfreich und effizient. Nützlich war für uns außerdem die Beratung zum Schutz des geistigen Eigentums – einem ungeahnt komplexen Bereich. Die aws Förderungen sind der Grundstein für alles, was noch kommen wird.“

Tipp: Je früher man sich mit Patenten beschäftigt, desto besser – besonders in der Biotechnologie.

www.hdimmune.com