Proxygen
aws Preseed | 2020 | Life Sciences | Wien
Das Wiener Unternehmen arbeitet an „molecular glue degraders“: Diese Moleküle haben einen neuartigen Wirkmechanismus, der bisher als medikamentös nicht „angreifbar“ geltende Proteine eliminieren kann.
aws Preseed | 2020 | Life Sciences | Wien
Die meisten Medikamente sind darauf ausgelegt, eine bestimmte Funktion eines krankheitsverursachenden Proteins zu blockieren. Aber über 80 % der menschlichen Proteine sind über diesen Ansatz nicht zugänglich und gelten im Allgemeinen als „untherapierbar“. Obwohl viele wichtige Krankheitsauslöser seit Jahrzehnten bekannt sind, liegen sie außer Reichweite der klassischen Pharmakologie.
Neue Art von Medikamenten
Das soll sich ändern. Das Unternehmen Proxygen hat sich auf eine neue Klasse von Medikamenten spezialisiert, die „molecular glue degraders“. Anstatt lediglich die Funktion eines schädlichen Proteins zu hemmen, eliminieren sie das Protein vollständig. Sie tun das, indem sie die Zelle dazu bringen, die schädlichen Proteine mithilfe der natürlich vorhandenen Maschinerie für das Proteinrecycling abzubauen.
System statt Zufall
Das immense Potenzial dieser Art von Wirkstoffen wird am besten durch zwei am Markt verfügbare Medikamente veranschaulicht (Revlimid® und Pomalyst®), die die Behandlung des Multiplen Myeloms, einer Tumorerkrankung von Knochen und Knochenmark, revolutioniert haben. Allerdings war ihre Entdeckung ein reiner Glücksfall. Die Wiederholung des Erfolges wurde durch einen Mangel an rationalen Strategien zur Wirkstoffentwicklung behindert. Die Forschungsplattform von Proxygen ermöglicht nun zum ersten Mal die Entwicklung neuartiger „molecular glue degraders“ in großem Maßstab.
Interdisziplinäre Forschung
Entdeckung und Entwicklung dieser Moleküle werden durch die Kombination modernster funktioneller Genomik, Proteomik und medizinischer Chemie möglich. Mithilfe des interdisziplinären Zusammenspiels lassen sich Moleküle identifizieren, wo es darauf ankommt: im Inneren von erkrankten Zellen. Und das ganz unabhängig von der Art der Erkrankung. Proxygen wurde als Spin-off des Research Center for Molecular Medicine der Österreichischen Akademie der Wissenschaften (CeMM) von Georg Winter, Matthias Brand, Stefan Kubicek und Giulio Superti-Furga gegründet. Das Start-up will neue „molecular glue degraders“ für verschiedenste Erkrankungen identifizieren und in die Klinik bringen.